Le Piattaforme Tecnologiche
Terapie proteiche
Genzyme è leader mondiale nello sviluppo di terapie proteiche da quando, nel 1991, è stata approvata la sua prima terapia enzimatica sostitutiva (ERT - Enzyme Replacement Therapy) per la Malattia di Gaucher di tipo I, una malattia da accumulo lisosomiale (LSD - Lysosomal Storage Disease). Tali malattie sono caratterizzate dalla mancanza di enzimi essenziali per i normali processi biologici. Questo deficit enzimatico, spesso determinato da rari difetti genetici, provoca una serie di complicazioni che possono portare gravi conseguenze, fino anche al decesso. Fornendo l'enzima mancante si ottiene l'arresto della progressione della malattia ed un miglioramento significativo dello stato di salute del paziente. Il continuo impegno dell'Azienda nel trattamento delle LSD ha portato all'approvazione di altre ERT: una terapia enzimatica sostitutiva di seconda generazione per la Malattia di Gaucher, la prima terapia enzimatica sostitutiva per la Mucopolisaccaridosi di tipo I (in partnership con BioMarin) e quella per la Malattia di Fabry. Nel 2006, infine, è stata approvata la quarta ERT per il trattamento della Malattia di Pompe.
Anche le terapie a base di anticorpi stanno acquisendo una crescente importanza nel trattamento delle malattie. In quest’area Genzyme produce un anticorpo monoclonale umanizzato per il trattamento della leucemia linfocitica cronica a cellule B. Inoltre, in collaborazione con la Cambridge Antibody Technology, ha identificato un altro anticorpo monoclonale completamente umano, GC1008, che è in fase di sviluppo clinico come potenziale terapia per un ampio spettro di malattie ad eziopatogenesi comune. Nell'area del trapianto di organo solido, la ricerca Genzyme ha sviluppato un anticorpo policlonale per la prevenzione del rigetto acuto. Standard di cura per il trattamento e la prevenzione del rigetto in pazienti sottoposti a trapianto di rene, questo agente immunosoppressivo viene utilizzato anche nel trapianto di cuore, pancreas e fegato.
Inoltre Genzyme dispone di altri prodotti e programmi di sviluppo che utilizzano una varietà di piattaforme di prodotti proteici: enzimi, ormoni, anticorpi monoclonali e policlonali, recettori solubili e peptidi. Ogni proteina è unica e richiede un'intensa ricerca, un’approfondita conoscenza e la meticolosa esecuzione di complesse tecniche di genetica, biologia molecolare, biochimica e coltura cellulare per trasformare la proteina in un prodotto in grado di migliorare la vita dei pazienti.
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Terapie polimeriche
Genzyme è leader anche nel campo delle terapie polimeriche. Gli scienziati e i ricercatori Genzyme hanno creato nuovi farmaci a base di polimeri in grado di legare ed eliminare sostanze indesiderate nel tratto gastrointestinale. Questa tecnologia ha generato due prodotti non assorbibili, uno utilizzato per il controllo del fosfato nell'insufficienza renale cronica e l'altro finalizzato a regolare il livello dei lipidi nel sangue.
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Terapie a base di piccole molecole
Genzyme è anche focalizzata sulla ricerca e la diffusione di terapie salvavita a base di piccole molecole utilizzabili per patologie complesse come cancro, malattie genetiche, patologie renali e malattie neurodegenerative. In questa area Genzyme propone un antimetabolita nucleosidico, analogo della purina, approvato per la leucemia linfoblastica pediatrica. Genzyme sta inoltre conducendo diversi studi clinici su piccole molecole per la cura di malattie da accumulo lisosomiale, per il trattamento del sovraccarico di ferro da trasfusione, oltre ad aver attivato due programmi in area oncologica. L’Azienda ha anche avviato un esteso programma preclinico per le piccole molecole agevolato dall'ampia disponibilità di composti brevettati, dall'esperienza maturata nella sintesi automatizzata e nella chimica medica.
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Biomateriali
Genzyme è leader nel campo dei biomateriali chirurgici sin dai primi anni di attività. Dal 1984 occupa uno dei primi posti nella produzione ad alta qualità di sodio ialuronato (HA), un biopolimero presente in natura e dalle numerose applicazioni terapeutiche. Nel corso degli anni Genzyme ha esplorato e guidato lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti teraputici a base di acido ialuronico, presentando sul mercato un dispositivo per il trattamento del dolore associato alla sintomatologia artrosica delle maggiori articolazioni ed una famiglia di prodotti indicati per la prevenzione o la riduzione delle aderenze associate agli interventi chirurgici. Genzyme è sempre più impegnata nello sviluppo di biomateriali combinati per il rilascio locale di sostanze terapeutiche, come cellule e proteine.
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Terapia cellulare
Genzyme ha aperto la strada nel campo della terapia cellulare, portando sul mercato le prime due terapie cellulari autologhe per il trattamento di danni tissutali gravi e sviluppando ampi impianti di produzione e logistica. Genzyme, in quest’area, propone l'unico impianto epidermico autologo permanente per il trattamento dei grandi ustionati. Una tecnologia simile viene inoltre utilizzata per l'impianto dei condrociti propri del paziente in corrispondenza di lesioni cartilaginee a carico delle articolazioni maggiori. Attualmente Genzyme sta utilizzando le proprie conoscenze e la propria esperienza per valutare la possibilità di applicazione degli impianti di cellule autologhe da coltura anche in altre patologie, come l'insufficienza cardiaca.
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Terapia genica
Genzyme ha iniziato le proprie ricerche sulla terapia genica nel 1991 e da allora i suoi sforzi coprono programmi di ricerca e sviluppo per le patologie cardiovascolari, neurometaboliche e genetiche, che utilizzano un'ampia varietà di piattaforme per il rilascio di geni.
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